Speziallipide Best Practice Beispiel

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mRNA-basierte Medikamente eröffnen neue Therapiemöglichkeiten für sich schnell verbreitende Infektionskrankheiten wie COVID-19 aber auch schwer behandelbare Erkrankungen wie Krebs. Im KIWI-FuE-Projekt ZiEL wird an der beschleunigten Entwicklung dieser Medikamente und dem Verständnis der zu Grunde liegenden Wirkmechanismen gearbeitet. Die Transfektionseffizienz, d.h. der Prozentsatz der RNA-Therapeutika, die am Zielort ihre Wirksamkeit entfalten, soll gesteigert werden. Beispielsweise durch Verbesserung der Aufnahme in die Zelle. ZiEL fokussiert dazu auf die gerichtete Entwicklung neuer ionisierbarer Speziallipide, welche höhere Freisetzungsraten in der Zelle erreichen und biologisch sicher sein sollen. In einem kontinuierlichen Optimierungskreislauf der auch die Formulierung und Prozesstechnologie umfasst, werden die Lipide stetig verbessert. Dafür werden wiederholt computergestützte Strukturoptimierungen, biologische Testungen und Evaluationen der Nanopartikelformulierungen durchgeführt.